近日消息，以独特的CRISPR基因编辑技术闻名的美国公司Beam正式提交IPO申请。这家计划在纳斯达克上市的公司预计募集1亿美元，以支持公司进一步的研发与商用。
自从成立以来，Beam的研发重心就在基因编辑——通过CRISPR-Cas9基因编辑，人们可在特定位置切割基因组，以去除或添加DNA片段。
“如果现有的基因编辑方法是基因组的'剪刀'，那么我们的基础编辑器就是'铅笔'，擦除并重写基因中的一个字母。”在招股书中，Beam这样解释自己的技术。
Beam认为，与过去的基因编辑方法相比，还有足够的空间使CRISPR编辑更加精确，例如通过针对基因中单一的基础错误（称为点突变）进行开发，使Beam在竞争中脱颖而出。
这意味着他们的基因编辑技术能够应用于更广泛的疾病种类，不过Beam暂时还没有公布他们能够帮助治疗的疾病类型。“而我们已知的事实是，点突变和58%以上的疾病相关”。Beam在招股书上写道。
▲Beam Therapeutics的CEO John Evans（左一）及共同创始人David Liu教授（左二）、J.Keith Joung教授（右二）以及张锋教授（右一）
“我们非常看好Beam——人类跟疾病的战斗以及对长寿的追求是永恒的主题，不会由于经济周期和经济局势的改变而削弱，准入门槛较高。Beam的团队背景和研发实力以及呈现出的研究结果都非常令人信服。”Beam的首轮投资者丹华资本的创始合伙人谷安佳表示。
基因编辑领域发展迅速
近年来，基因编辑领域的发展趋势迅猛。根据美国MarketsandMarkets咨询公司发布的基因组编辑/改造市场分析报告显示，全球基因组编辑市场（包括CRISPR、TALEN和ZFN）的规模将从2017年的31.9亿美元增长到2022年的62.8亿美元，复合年均增长率高达14.5%。
其中知名企业包括Editas Medicine、Mammoth Bio、InteliaTherapeudics等等，都通过基因编辑来试图攻克过去的医学难题、开发新型治疗方案。比如CAR-T细胞疗法、肠道微生物工程、通过CRISPR-Cas9治疗基因缺失造成的眼疾等等。其中不乏上市公司，如基因编辑首个IPO公司EditasMedicine，目前市值超过12亿美元。
CRISPR是比较常见的基因编辑技术之一，于2012年由麻省理工大学的华人科学家张峰（EditasMedicine联合创始人之一）和加州大学伯克利分校的珍妮弗（Mammoth Bio联合创始人之一）独立发明。CRISPR是原核生物基因组内的一段重复序列，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR-Cas9系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地通过细菌免疫复合物把病毒基因从自己的染色体上切除。
那Beam又有什么不同呢？Beam的技术能够用于编辑基因的点突变（pointmutation）——如果我们把DNA的双螺旋结构看成阶梯，每个梯级由一个碱基对组成，该碱基对由两个碱基组成。许多基因组突变发生在单个碱基中。Beam的技术称为基础编辑，能够针对这些单一的基础错误（即点突变）进行开发。
这也就是说，“传统”CRISPR像剪刀一样找到目标，去除DNA上的一部分，而Beam更像“铅笔”，可以找到目标后单点擦除、并改写它。正是因此，和其他基因编辑方法相比，Beam能够更“精细”地进行基因编辑，也就能用于治疗更多疾病。不过正如上文所述，Beam还未披露其具体进行开发的疗法。
不难想象，想要在初期发掘这样的公司，对早期投资人来说要求极高，需要对生物医药领域投资有足够的经验，同样也能分辨出同一赛道中细分技术的差别。
“医药投资的投资理念跟投资其他类型的公司不太一样。首先必须能够理解技术。另一方面，还得明白对于很多生物医药领域的初创企业来说，判断它们的前景并不需要看销售额之类的‘商业验证数据’，而是应该更关注学术成绩、药理发明的先进性等方面，对技术的判断是第一位的。”谷安佳透露。丹华资本是Beam的首轮投资者之一。
“比如Beam，它还没开发出任能买到的药，而我们当年投资时看重的就是它提出的新的机制机理，包括创始人的背景及市场潜力。基因编辑手段有很多革命性的成就，而它就提供了新的一种机制，未来可期。”谷安佳说。除Beam之外，秉持这个投资逻辑及对生物医药领域的信心，丹华资本还曾投资医学成像、辅助治疗、癫痫和中风的检测、病理学等AI、医药领域相关企业。
生物医药引领IPO市场
2016年Editas Medicine上市以来，基因编辑公司上市之路与过去的科技独角兽相比更加迅速——Beam从创立到提交招股书只用了两年时间，而Pinterest、Uber等硅谷明星独角兽都花了接近10年来走到这一步。
根据Crunchbase数据，在过去的五年内，生物医药领域的IPO数量都比科技类公司要多，只是往往因为它们不为大众熟知，获得的关注相对较少。而近年来，生物医药领域的发展逐渐“出圈”。
“这实际上可以说是过去30年生物医药领域的投资及创新，最终带来了数据驱动的大量创新。”知名生物医药投资人、ARCH Venture Partners的联合创始人 Bob Nelsen表示。
未来，对于基因编辑这项技术来说，医学只是其中一个应用领域。
麦姆斯咨询的研究报告显示，在治疗应用获得额外增长前，生物技术、农业技术和诊断领域的CRISPR市场规模将从2017年的5.46亿美元，增长到2023年50亿美元。
▲2017-2023年CRISPR技术全球市场预测
另一方面，今年以来，不少科技独角兽的坎坷上市路让投资人们再次认真审视起了创业公司光鲜外表下的真实潜力与市场前景，而医疗作为人类最大、也是最切身的需求，正承载着AI、基因编辑等技术最初的应用窗口。
Global market insights报告显示，美国的医疗+AI领域在2020年将是超过100亿美元的巨大市场。不管是预防、诊断还是预后，面对大量的健康数据与更多更准确的数据需求，AI在医疗领域都有着用武之地。。
而美国基因编辑行业则在继续引领全球，2015年实现收入5.18亿美元。随着生物技术和制药行业的迅速扩张，以及阿尔茨海默病、癌症和其他传染性疾病发病率的不断上升，这一趋势可能会继续下去。
虽然对于这些企业来说，在资本市场盈利仍旧有着较大挑战，然而立足技术创新、拥有长期真实需求、完成了多年积累的生物医药及泛医疗领域，正在迎来它的春天。
