投资界（ID:pedaily2012）2月25日消息，北京锦篮基因科技有限公司近日宣布完成近亿元天使轮融资，由东方富海管理的中小企业发展基金、元生创投、赛盈资本、谢诺辰途基金共同投资完成。据了解，本轮融资主要用于推进公司产品管线里前三个基因治疗项目进入IND阶段。
锦篮基因创建于2018年，是由北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所发起人吴小兵博士与北京五加和分子医学研究所有限公司新药研发团队等人共同组建的一家专业从事基因治疗新药研发的生物科技公司。公司尤其关注在临床上治疗需求尚未被满足的罕见病，以“相信基因治疗必将解决更多疾病难题，造福人类健康”为理念，以“推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场”为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈。
公司产品以基于病毒载体尤其是AAV载体的基因药物为主。首批项目采用了AAV载体介导的基因替代治疗策略，还有抗体基因治疗、基因编辑治疗和RNAi治疗等策略的基因治疗项目作为储备。目前，该公司管线中的产品主要针对神经肌肉病、遗传代谢性疾病、溶酶体贮积症等多种严重威胁人类生命的罕见病，以及现有化药或蛋白药物治疗效果甚微的多发病如青光眼、高甘油三酯血症等疾病。
目前已有三个pre-IND产品完成了药理药效学研究和GMP制品制备，计划年内提交IND申请进入临床试验。除此之外，公司在AAV病毒载体外壳、基因调控元件、基因优化、生产技术和工艺改进等方面也都做了布局。
锦篮基因总裁吴小兵博士是病毒载体研究领域专家，在AAV载体的研究和应用及基因治疗方面积累了丰富经验。吴小兵博士曾在中国国家疾控中心（CDC）病毒学研究所工作15年，作为国内基因治疗及其核心技术“病毒载体系统”领域专家，曾多次承担和参与包括863、973、重大专项、科技支撑计划、国家自然基金等在内的国家级科研项目，因在病毒载体方面的贡献获得卫生部科技进步一等奖、国家科技进步二等奖、863计划15周年重要贡献奖。
对于投资锦篮基因，中小企业发展基金医疗团队合伙人王培俊说道：“锦篮基因的创业团队是国内最早从事基因治疗机理研究、临床研究和工艺开发的团队，有着深厚的学术造诣和丰富的产业背景。近些年，锦篮基因在两位创始人董小岩、吴小兵的带领下，紧跟国际技术发展脚步，推陈出新，在载体技术、基因组件、临床方案等方面取得了许多开创性的成果。相信通过我们这次继续投资锦篮基因，能够帮助公司团队早日实现产业梦想。”
元生创投合伙人李国春表示：“随着诺华Zolgensma基因治疗药物的上市，它带动整个基因治疗的机会，锦篮基因专注于罕见病疾病治疗，产品管线丰富，技术领先。与吴小兵老师相识多年，对她严谨的工作作风深感钦佩。相信锦篮基因在中国的基因治疗领域能为患者带来更多的福利。”
赛盈资本主管合伙人张志勇表示：“基因治疗是未来生命科学领域最重要的方向之一，锦篮基因核心团队在以AAV为载体的基因治疗罕见病方向深耕多年，自主在研产品管线丰富，针对脊髓性肌萎缩、脂代谢障碍等多种未被满足的临床需求，依托公司先进的病毒载体生产平台开发具有巨大商业价值潜力的产品。我们相信锦篮基因将成为我国在基因治疗新药研发的头部企业，并充分发挥我们产业+资本的优势助力企业快速成长。”
谢诺辰途投资方面也认为：“锦篮基因创始人在基因治疗领域有长达28年的学术研究积累，同时亦为国内罕见病基因治疗产业化布局的先行者。公司具有一支在药物开发和生产工艺上厚积薄发、超强执行力的团队。‘不因罕见而不被看见，福泽每一位需要被治愈的病患’，有幸与兼具社会责任及卓越远见的锦篮基因团队同行，谢诺投资亦将一如既往助力优秀企业成长，助力前沿技术产业化。”
