中国上海,美国新泽西—2024年7月15日—原启生物宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予公司靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液 (OriCAR-017) 快速通道资格 (Fast Track Designation, [FTD]) ,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) ,获得这一资格将有利于OriCAR-017加快推进临床试验以及上市注册进度。此前,FDA已授予OriCAR-017孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation, [ODD]),并批准了该新药临床试验申请 (IND)。
关于OriCAR-017
OriCAR-017是一种针对GPRC5D靶点的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法,为复发性和难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望。该疗法依托原启生物自主研发的技术平台,在抗体亲和力、抗原结合活性与持久性、抗肿瘤疗效以及安全性方面均展现出卓 越表现。它已先后获得中国国家食品药品监督管理局 (NMPA) 和美国FDA的IND批准。目前,中美两地的临床试验(中国NCT06182696,美国NCT06271252)正在积极推进中。
在今年6月初的2024 ASCO年会会议上,原启生物口头报道了OriCAR-017的24个月长期随访数据。数据显示,OriCAR-017对经过抗CD38、蛋白酶抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMID)及BCMA CAR-T治疗均失败的RRMM患者展现出了深度且持久的反应,且安全性表现良好。这一结果进一步表明,OriCAR-017有望成为RRMM患者的一种全 新治疗选择。
所有10名患者对治疗均反应良好,总缓解率达到100%,其中严格完全缓解率为80%。尤为值得关注的是,所有患者在第28天均达到了100%的微小残留病灶阴性率,并在第3个月得到了确认。在安全性方面,未观察到≥3级的细胞因子释放综合征(CRS),无严重不良事件或治疗相关死亡发生。同时,未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)和/或与剂量限制性毒性(DLT)相关的毒性反应,也未见小脑疾病等神经毒性的报道,无迟发性感染发生。
目前, 原启生物在中美两地均已建立运营团队, 正全力以赴地推动公司产品管线的全球临床开发工作。
关于FDA快速通道资格
美国FDA的快速通道资格旨在加速针对严重疾病的新药开发和审批过程,以解决尚未满足的医疗需求。通常获得此资格的新药可能是针对特定严重疾病的首 个治疗方法,或者在临床上相较于现有疗法具有显 著优势,能够为那些对现有疗法效果不佳或不耐受的患者提供新的治疗选择,使他们从中获益。
此次获得快速通道资格认定,公司将有更多机会就OriCAR-017项目在后续开发计划与美国FDA进行更频繁的互动,讨论在研药物的临床数据,并享受加速审批、优 先审评资格。此外,公司还可以在提交新药生产上市注册申请或生物制品许可申请(NDA/BLA)时,向FDA滚动递交新药研究资料,为后续的临床开发和加快新药上市提供了有力保障。
关于原启
原启生物是一家临床阶段的生物技术公司, 致力成为创新驱动的全球领 先肿瘤免疫疗法开 拓者, 目前专注开发创新型细胞疗法, 以解决全球肿瘤学和免疫学领域未被满足的医疗需求。通过自主创新的Ori®Ab抗体筛选和工程平台、Ori®CAR结构平台以及在CMC领域积累的专识, 原启生物开发了多条治疗血液肿瘤和实体肿瘤的产品管线, 并在探索性临床研究中验证出良好的安全性和有效性, 相关临床研究数据分别在2021 ASCO, 2022 ASCO, 2022 EHA, 2024 ASCO, 以及《柳叶刀血液学》等国际会议以及国际学术期刊发布。
前瞻性声明
本新闻稿包含“前瞻性陈述”非历史事实但构成基于Oricell Therapeutics Holdings Limited(“公司”)管理层所信、所作假设及当前所知资料对未来事件的预测的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将要”、“会”和类似表达旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述均包含该等识别词。此类前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素,可能导致公司的实际结果、业绩或成就或行业结果与此类前瞻性陈述所示的任何未来结果、业绩或成就存在实质性差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。公司特别声明,本新闻公告旨在发布研发临床进展信息,仅供医疗卫生专业人士参阅,非广告用途,本公司不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。